آپیتگروماب (همچنین به عنوان SRK-015 شناخته می شود) یک درمان بالقوه برای آتروفی عضلانی نخاعی (SMA)، یک اختلال عصبی عضلانی ژنتیکی است که بر نورون های حرکتی که عضلات اختیاری را کنترل می کنند، تأثیر می گذارد. این یک داروی آزمایشی است که در حال حاضر توسط Scholar Rock، یک شرکت بیودارویی در حال توسعه است.
Apitegromab با هدف قرار دادن فعال شدن شکل نهفته میوستاتین، پروتئینی که رشد عضلانی را تنظیم می کند، عمل می کند. اعتقاد بر این است که با مهار فعال شدن میوستاتین نهفته، apitegromab باعث افزایش توده عضلانی و قدرت در بیماران مبتلا به SMA می شود.
چندین کارآزمایی بالینی برای ارزیابی ایمنی و اثربخشی apitegromab در بیماران SMA انجام شده است. نتایج اولیه از این مطالعات نشان می دهد که این دارو ممکن است به خوبی قابل تحمل باشد و دارای مزایای درمانی بالقوه مانند بهبود عملکرد حرکتی و قدرت عضلانی باشد. با این حال، تحقیقات بیشتری برای تعیین ایمنی و اثربخشی طولانی مدت دارو مورد نیاز است.
Apitegromab یک داروی تجربی است که برای درمان آتروفی عضلانی نخاعی (SMA)، یک اختلال ژنتیکی که بر کنترل حرکت ماهیچه‌ها تأثیر می‌گذارد، ساخته شده است. این یک آنتی بادی مونوکلونال است که پروتئین میوستاتین را که در تنظیم رشد عضلات نقش دارد، هدف قرار می دهد.
میوستاتین پروتئینی است که رشد و تکامل عضلانی را مهار می کند و جهش در ژن میوستاتین با افزایش توده عضلانی و قدرت همراه است. با مسدود کردن میوستاتین، apitegromab ممکن است بتواند توده عضلانی و قدرت را در افراد مبتلا به SMA افزایش دهد، که می تواند توانایی آنها را برای انجام فعالیت های روزمره بهبود بخشد و به طور بالقوه طول عمر آنها را افزایش دهد.
آپیتگروماب هنوز در مراحل اولیه توسعه بالینی است و ایمنی و اثربخشی آن هنوز به طور کامل ثابت نشده است. آزمایشات بالینی برای ارزیابی فواید و خطرات احتمالی دارو در افراد مبتلا به SMA ادامه دارد.
Apitegromab یک داروی تحقیقاتی است که توسط Scholar Rock، یک شرکت بیوتکنولوژی با تمرکز بر کشف و توسعه داروهای نوآورانه برای درمان بیماری‌های جدی، ساخته شده است. آپیتگروماب یک مهارکننده انتخابی فعال شدن میوستاتین و سایر فاکتورهای رشد مرتبط است که توده عضلانی را تنظیم می کند.
میوستاتین پروتئینی است که رشد عضلات را مهار می کند و به طور طبیعی توسط بدن تولید می شود. با مسدود کردن میوستاتین، آپیتگروماب برای افزایش توده و قدرت عضلانی طراحی شده است و به طور بالقوه مزایای درمانی را برای بیماران مبتلا به بیماری های مرتبط با تحلیل عضلانی، مانند آتروفی عضلانی نخاعی (SMA) و دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) ارائه می دهد.
Apitegromab در حال حاضر در آزمایشات بالینی برای ارزیابی ایمنی و اثربخشی آن در درمان بیماران مبتلا به SMA و DMD است. نتایج اولیه این آزمایش‌ها اثرات امیدوارکننده‌ای بر قدرت و عملکرد عضلانی نشان داده‌اند. با این حال، تحقیقات بیشتری برای تعیین ایمنی و اثربخشی طولانی مدت این دارو مورد نیاز است.
Apitegromab (همچنین به عنوان SRK-015 شناخته می شود) یک داروی آزمایشی است که توسط Scholar Rock، یک شرکت بیودارویی، برای درمان آتروفی عضلانی نخاعی (SMA) ساخته شده است. SMA یک بیماری ژنتیکی نادر است که نورون های حرکتی نخاع را تحت تاثیر قرار می دهد و می تواند منجر به ضعف و آتروفی عضلانی شود.
آپیتگروماب با هدف قرار دادن پروتئینی به نام میوستاتین که از رشد عضلانی جلوگیری می کند، عمل می کند. هدف اپیتگروماب با مسدود کردن میوستاتین، افزایش قدرت و عملکرد عضلانی در افراد مبتلا به SMA است.
آزمایشات بالینی apitegromab نتایج امیدوارکننده ای را در بهبود عملکرد حرکتی و قدرت عضلانی در بیماران مبتلا به SMA نشان داده است. این دارو نام Fast Track را از سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) دریافت کرده است و در حال حاضر در فاز 3 آزمایشات بالینی برای درمان SMA در حال ارزیابی است.
